Libella Gene Therapeutics er på udkig efter at sælge livslang genterapi. Hendes repræsentant fortalte om dette til portalen OneZero. Patienter injiceres med en viral vektor med et telomerase-gen. Denne eksperimentelle terapi vil være en del af et klinisk forsøg, men koster deltagerne en million dollars. Trods dette sagde virksomhedens repræsentanter, at de allerede har to købere og vil modtage deres injektioner om vinteren.
Telomerer er enderne af kromosomer, der bliver mindre med hver celledeling. Det antages, at deres forkortelse er en af årsagerne til aldring: celler, hvor telomerer er blevet kortere end en bestemt tærskel, mister deres evne til at opdele og reparere vævsskader. Denne proces forekommer imidlertid ikke i alle celler i kroppen: enzymet telomerase fungerer i embryoets stamceller og væv, der bygger på kromosomenderne og giver celler mulighed for at dele sig længere.
Lige siden dette enzym blev opdaget - og vandt Nobelprisen for det i 2009 - har forskere forsøgt at bruge det til at forlænge livet. I nogle tilfælde lykkedes det endda: for eksempel viste det sig, at hvis telomerasegenet introduceres til ældre (2 år gamle) mus, øges deres gennemsnitlige levealder med 13 procent og det maksimale - med 20.
Elisabeth Perisch, den første person på planeten, der modtog en injektion af en viral vektor med telomerasegenet, kom langt fremme på vej til mestring af telomerase. Perisch grundlagde sit eget firma BioViva, der tilbyder genterapi til patienter til alderdom, Alzheimers sygdom, muskelsvaghed og nyreproblemer. Indtil nu har virksomheden imidlertid ikke registreret en eneste klinisk undersøgelse, og der vides intet om andre patienter, der ville have gennemgået behandling.
I mellemtiden er der dukket op et andet firma i USA, der planlægger at indhente og overhale Elizabeth Perisch - dette er Libella Gene Therapeutics. Dens repræsentanter bebudede for nylig, at de lancerer deres eget kliniske forsøg med en terapi, der skulle fungere efter det samme princip: en viral vektor med et telomerase-gen injiceres i patientens krop. Forsøget er designet til tre grupper af deltagere: ældre, patienter med Alzheimers sygdom og patienter med lemmer iskæmi.
Libella Gene Therapeutics inviterer klienter til at betale for forsøget på egen hånd: udgifterne til et kursus skal være en million dollars. Ifølge virksomhedens repræsentanter har to patienter allerede betalt for behandlingen: en 90-årig kvinde og en 79-årig mand. I den anden uge af januar vil de formodentlig have modtaget deres terapi.
I modsætning til BioViva har dette selskab registreret sin prøve på det officielle amerikanske websted clinicaltrials.gov. Ikke desto mindre planlægger forskerne at udføre det i Colombia uden for den amerikanske kollega i Ministeriet for Sundhed (FDA), der ifølge virksomhedens repræsentanter ville tage for lang tid at få godkendelse til en sådan procedure.
Denne manøvre har allerede tiltrukket mistanke fra kritikere om virksomheden: det faktum, at forskerne udfører deres eksperiment uden for De Forenede Stater tyder straks på, at de er bange for kontrol fra myndighederne, hvilket betyder, at de ikke er helt sikre på kvaliteten og effektiviteten af deres terapi. Det faktum, at de registrerede deres prøve på en officiel ressource giver ikke nogen tillid til det som et resultat: registreringsproceduren er rent formel, og behandlingen modtager ikke ekspertgodkendelse. For ikke så længe siden rapporterede de amerikanske medier, at stamcelleklinikker registrerede ikke-verificerede behandlinger på det samme sted og dermed gav udtryk for legitimitet. Endelig er hospitalet, der planlægger at gennemføre eksperimentel genterapi, ikke et af de største i Colombia, og der er ikke flere kliniske forsøg registreret der.
Salgsfremmende video:
Der opstår imidlertid spørgsmål ikke kun om kvaliteten og legitimiteten af denne test, men også om selve metoden. Indtil videre vides der ikke noget bevis for, at telomerase kan forlænge menneskets liv. Elizabeth Perish - den eneste, der kunne fortælle noget om dette - i 2018 (tre år efter injektionen) sagde, at hendes telomerer blev længere, hvilket angiveligt indikerer et fald i hendes biologiske alder. Faktisk er længden af hendes telomerer inden for det normale interval, hvilket betyder, at det kunne have ændret sig af andre grunde, som undertiden forekommer hos mennesker.
Men selv hvis vi antager, at genterapi virkelig påvirkede Perischs krop, er det for tidligt at drage nogen konklusioner på dette grundlag - dette er en isoleret sag, som desuden ikke er blevet offentliggjort i en peer-reviewet tidsskrift. Og det samme problem vil tilsyneladende vises med klienterne hos Libella Gene Therapeutics - i betragtning af den pris, de betaler for eksperimentet, vil der næppe være mange af dem, hvilket betyder, at disse også vil være isolerede tilfælde, der ikke bekræfter noget.
Og selve ideen om at måle den biologiske alder ud fra telomerernes længde mister nu gradvist popularitet - i det mindste er der flere og flere værker (her er et eksempel), hvor forfatterne ikke finder en sammenhæng mellem denne parameter og menneskers alder. Det ser ud til, at selve telomerlængden ikke betyder så meget, men vigtigere er hastigheden, hvormed de forkortes - blandt dyr er det for eksempel denne parameter, der korrelerer med levetiden.
Manden, der er opført på virksomhedens websted som Chief Scientist - William Andrews - har allerede flere mislykkede forudsigelser. I 2016 arbejdede han også med BioViva og annoncerede opførelsen af en foryngelsesklinik på øen Fiji, og i 2017 lovede han som en del af Libella Gene Therapeutics, at telomerase-forsøg "vil begynde i de kommende uger." Intet er sket endnu.
Genterapi i sig selv ser ud som en lovende metode til at bekæmpe, hvis ikke aldring i sin reneste form, så i det mindste med aldersrelaterede sygdomme. Selvom enhver genterapi forbliver en meget dyre procedure, og i USA, for eksempel, har en gruppe af "biohackere" endda vist sig, der prøver at skabe en "piratkopieret", billigere version af et af de dyreste lægemidler.
Polina Loseva