Genetikere fra De Forenede Stater har fundet en anden applikation til den genomiske redaktør CRISPR, der bruger den til at fjerne mutationer fra stamceller fra mennesker, der lider af nethindegenerering.
Amerikanske genetikere har bebudet, at eksperimenter, hvor de "fikserede" mutationer i gener, der forårsager nethindegenerering og blindhed, anvender omprogrammerede stamceller og den genomiske redaktør CRISPR, ifølge en artikel offentliggjort i Scientific Reports.
”Vores mål er at skabe en metode til den personlige kamp mod øjesygdomme. Vi har stadig meget at gøre, men vi tror, vi kan være de første til at tilpasse CRISPR til behandling af medfødte sygdomme. I dette arbejde har vi vist, at dette i princippet kan opnås,”sagde Stephen Tsang fra Columbia University i New York, USA.
Tsang og hans kolleger har arbejdet i flere år med at skabe en genterapi, der sigter mod behandling af retinitis pigmentosa, en arvelig sygdom, der fører til ødelæggelse af nethinden, død af lysfølsomme celler og blindhed.
En af de mest almindelige former for retinitis, der påvirker op til 90% af bærere af denne sygdom, er forårsaget af en enkelt mutation i RGPR-genet, hvor der er et "typo" bare et "bogstav" -nukleotid.
Tsang og hans kolleger foreslår at bekæmpe denne type retinitis ved at dyrke stamceller, erstatte den forkerte version af RGPR og omdanne dem til nethindekegler og stænger, der derefter indsættes i patientens øje og erstatte beskadigede lysfølsomme celler.
Forfatterne af artiklen var i stand til at implementere det første trin i denne terapi - de erstattede med succes det beskadigede RGPR-gen uden at forårsage skade på andre gener omkring dette DNA-fragment og ved at dyrke en kultur med lignende stamceller. Dette var ganske vanskeligt at gøre, da RGPR indeholder mange gentagne fragmenter, der er til stede i andre regioner i genomet, og som CRISPR kan reagere ved en fejltagelse.
Mens forskere ikke har forsøgt at omdanne dem til kegler, stænger og andre celler i nethinden, hævder de imidlertid, at det er ganske enkelt at gøre dette ved hjælp af passende hormoner og signalmolekyler. I den nærmeste fremtid vil de forsøge at gøre dette og derefter transplantere celler i øjnene på dyr, der lider af denne form for retinitis, og også se, om CRISPR / Cas9 kan bruges til at reparere andre mutationer, der forårsager retinal degeneration.
Salgsfremmende video: