For første gang lykkedes det kinesiske forskere at skabe rettede mutationer i abeembryoer. Denne teknologi hjælper med at finde kurer for mange sygdomme. Det er også muligt, at genmodifikationer i fremtiden garanterer fødslen af absolut sunde mennesker.
Takket være succes fra kinesiske videnskabsmænd, er potentialet for præcisionsgenredigering endelig begyndt at blive realiseret. På kort sigt giver dette mulighed for at skabe primater med menneskelige sygdomme og teste nye behandlingsmetoder på dem. Desuden kan genetisk modifikation af menneskelige embryoner i en fjern fremtid godkendes, hvilket vil redde menneskeheden fra medfødte sygdomme og usunde forudsætninger.
Forskere fra Model Animal Research Center ved Nanjing University præsenterede de første tvillede aber med en målrettet mutation til det videnskabelige samfund. Tidligere kunne sådanne rettede mutationer kun udføres i mus, nu har det også været muligt i primater - ved hjælp af den lovende CRISPR / Cas9-teknologi, der er udviklet ved Massachusetts Institute of Technology. Det bruger tilpassbare RNA-fragmenter til at kontrollere DNA-skæring og indsætte det ønskede modificerede fragment i genomet.
Transgene mus er længe blevet brugt som modeller til undersøgelse af menneskelig sygdom. Det er en bekvem modelorganisme: mus formerer sig hurtigt, og de ønskede sjældne mutationer kan opnås under anvendelse af en ret simpel homolog rekombinationsmetode. Den lave hastighed af homolog rekombination gør den imidlertid uegnet til aber, der reproducerer langsomt.
Der er gjort forsøg på at genetisk modificere primater med programmerede vira, der skaber mutationer meget effektivt, men på uforudsigelige steder og ukontrollerede tal. CRISPR / Cas9-teknologi overvinder imidlertid disse problemer.
I eksperimenter med aber kunne forskere modificere tre målgener med en succesrate på 10-25%. Forskerne erstattede derefter tre målgener i mere end 180 embryoner. Derefter blev 83 genetisk modificerede embryoner implanteret i aberne, og en af 10 gravide aber har allerede født tvillinger med mutationer af to gener: Ppar-y (regulerer stofskiftet) og RAG1 (deltager i immunsystemet).
De kombinerede mutationer i PPAR-y og RAG1 er ikke sygdomsspecifikt syndrom, skønt hver af disse gener er forbundet med forskellige sygdomme. Indtil videre har forskere endnu ikke fuldt ud analyseret abernes tilstand og skal afgøre, om mutationen har fundet sted i alle dyreceller.
Videnskabsmænd arbejder i øjeblikket med at forbedre effektiviteten af genetisk modifikation af aber, da den nuværende mødefulde proces giver et minimum af procentdel af succes. Desuden studerer forskere gamle forsøg på at indgyde menneskelige sygdomme som autisme og immundefekt hos aber. Kinesiske forskere vil forsøge at gentage disse eksperimenter ved hjælp af den mere lovende CRISPR / Cas9-teknologi. Hvis det lykkes, vil der være nye muligheder for at studere og behandle en række menneskelige sygdomme.
Salgsfremmende video: