CRISPR, genomredigeringsteknologien, der bogstaveligt talt har taget biomedicinsk videnskab med storm, nærmer sig endelig at blive testet hos mennesker. Den 21. juni 2016 godkendte et rådgivende udvalg til US National Institutes of Health (NIH) et forslag om at bruge CRISPR / Cas9-systemet til at forbedre kræftbehandling ved at involvere patientens T-lymfocytter i forskning.
Men inden kliniske forsøg kan begynde, skal forskere også få godkendelse fra US Food and Drug Administration og de medicinske centre, hvor forskningen vil blive udført.
Essensen af den "modificerede" behandling, der er foreslået af forskere ved University of Pennsylvania, er, at de ekstraherer patientens celler og derefter genetisk "redigerer" ved hjælp af CRISPR-teknologi. Derefter genindføres de ændrede T-lymfocytter i den menneskelige krop, hvor cellerne kan angribe tumoren. Således kan manipulation hjælpe kroppen med at overvinde sygdommen alene.
”Cellulær kræftterapi er en lovende behandling, men de fleste mennesker, der har fået denne behandling, er tilbagefald,” siger Edward Stadtmauer, en læge ved University of Pennsylvania. "Genredigering kan forbedre sådan terapi og eliminere nogle sårbarheder i kroppens immunsystem."
Det første forsøg på mennesker vil ikke være i stor skala, det er kun beregnet til at teste, om CRISPR-teknologien er sikker til brug hos mennesker. Forskerne vil modtage 250 millioner dollars i finansiering fra Immunoterapi Foundation, oprettet i april sidste år af Facebooks præsident Sean Parker.
Medarbejdere ved University of Pennsylvania vil fremstille modificerede (redigerede) celler og rekruttere frivillige til behandling (sammen med centre i Californien og Texas).
Hvad vil eksperimentet bestå af? Forskere udtrækker T-celler fra patienter med melanom, sarkom eller myelom og redigerer dem ved hjælp af CRISPR-teknologi.
En ændring vil tilføje et gen, der er nødvendigt for at fremstille et protein konstrueret til at detektere kræftceller og træne T-celler til at målrette dem.
Salgsfremmende video:
Den anden redigering ekstraherer et naturligt T-lymfocytprotein, der kan forstyrre denne proces.
Den sidste ændring er defensiv: Forskere fjerner et gen, der er ansvarligt for produktionen af et protein, der informerer kræftceller om, at T-lymfocytter er immunceller. På denne måde forhindrer forskerne kræftceller i at lukke T-lymfocytter.
Derefter, efter alle procedurerne, vil forskere introducere de ændrede celler tilbage i patientens krop.
"Sidste års CRISPR-hype forudså netop dette," sagde Dean Anthony Lee, en immunolog ved Andreson Cancer Center i USA (RAC) og medlem af NIH Rekombinant DNA-rådgivende udvalg, som gennemgik forslaget.
CRISPR-teknologi, siger han, vil forenkle genteknologi, så behandlinger baseret på den kan komme hurtigere frem.
”Dette er en vigtig ny tilgang. Vi vil lære meget af denne udfordring. Og jeg håber, det vil danne grundlaget for nye terapier,”siger onkolog Michael Atkins fra Georgetown University, et af tre RAC-medlemmer, der også overvejede forslaget.
Bemærk, at andre forskere ikke er efterladt. For eksempel siger Editas Biotechnologies, at de gerne vil bruge CRISPR i kliniske forsøg til behandling af en sjælden form for blindhed. Denne undersøgelse er planlagt til 2017.