Revisionskammerets rapport om fremtiden for sundhedsforsikringssystemet, der blev offentliggjort den 29. november, gjorde først opmærksom på de foreslåede begrænsninger for frit praktiserende lægeres aktiviteter. Imidlertid gik et andet vigtigt punkt ubemærket hen. Vi taler om “omkostningerne ved nogle nye behandlinger”, især inden for onkologi, som angivet på side 26 i materialet, og deres potentielle byrde for vores sundhedssystem.
Genterapi for kræft nævnes som et specifikt eksempel på en dyr procedure. Det handler om at ændre visse gener i vores celler for at bekæmpe sygdomme. Men lad os se på, hvad disse nye og angiveligt lovende behandlinger kan give patienter. Og hvordan de kan true sundhedsforsikringssystemet.
Genterapi til kræftformål er endnu ikke tilgængelig i Frankrig, da det er i evalueringsfasen. Men to metoder er allerede godkendt i USA i tilfælde af akut leukæmi. Udsigterne, de åbner, udløser Food and Drug Administration (FDA) entusiasme.
Den 30. august gav det klarsyn til det schweiziske lægemiddelfirma Novartis 'markedslancering af Kymriah. FDA-direktør Scott Gottlieb afgav følgende erklæring: "Denne historiske beslutning markerer en ny milepæl i medicinsk innovation med evnen til at omprogrammere patientceller til at bekæmpe dødelig kræft."
Et par uger senere blev der også givet tilladelse til Yescarta af Gilead Calif. Lederen af FDA kaldte denne metode "et betydningsfuldt nyt stadium i udviklingen af et helt nyt medicinsk paradigme i behandlingen af alvorlige sygdomme."
Lidenskab for genterapi
For at forstå årsagerne til denne entusiasme må man se tilbage på 1990'erne. Efter de første fremskridt inden for human genetik og afkodning af genomet i medicin åbnede en ny horisont sig: genterapi.
Salgsfremmende video:
I teorien er ideen meget enkel. Da specifikke sygdomme er forårsaget af genetiske mutationer, hvorfor ikke direkte adressere disse abnormiteter? En korrigeret version af det defekte gen, det "medicinske gen", introduceres i kroppen for at gendanne den berørte biologiske funktion.
I praksis viste stien sig imidlertid at være meget mere tornet end forventet. Selvom genterapiindustrien nyder bred statsstøtte, er forsøg på at behandle patienter ikke gået ud over kliniske forsøg. Kymriah var det første lægemiddel af sin art, der blev godkendt i USA. Yescarta fulgte snart efter.
Medicinske og økonomiske løfter
Men hvordan fik de den licens, de havde brug for, til at gå på markedet med kun en måneds mellemrum? For det første taler vi om en ny type genterapi. Det bruger celler fra vores immunsystem, T-lymfocytter, som er taget fra kræftpatienter og derefter genetisk modificeret i laboratoriet. Hvad er specielt her? Dette handler ikke om at "reparere" cellernes DNA, men om at indføre yderligere DNA i dem, så de begynder at producere et stof, der ikke naturligt udskilles.
Dette stof kan på en eller anden måde beskrives som en kimære, da det stammer fra sammensmeltningen af to elementer, hvoraf den ene er opnået fra en mus og den anden fra en person. Lymfocytterne skabt på denne måde (CAR-T for kimær antigenrespons T) gør det muligt for immunsystemet at klare sygdommen. Med andre ord kan de bekæmpe kræftceller.
For det andet har USA givet grønt lys til disse teknikker, fordi de kan bekæmpe kræft, der er resistente over for eksisterende behandlinger: akut lymfoblastisk leukæmi hos børn for Kymriah og voksne for Yescarta. Indtil dette punkt har de alvorlige bivirkninger af genterapi stoppet dens udvikling. I Frankrig blev eksperimentel terapi til behandling af børn med immundefekt stoppet efter leukæmi hos nogle patienter. I tilfælde af uhelbredelige dødelige sygdomme falder spørgsmålet om bivirkninger imidlertid i baggrunden. Derudover er eksperimentelle metoder udbredt inden for onkologi, og meget giftige stoffer er længe blevet almindelige.
Fremskyndet verifikationsprocedure
Endelig bestod Kymriah og Yescarta prioritetskontrollen, det vil sige fast track. I tilfælde af at det handler om behandlingsmetoder, der giver dig mulighed for at bekæmpe en farlig og potentielt dødelig sygdom, kan de få den første tilladelse på grundlag af foreløbige data. Sådanne tiltag, der i væsentlig grad reducerer de finansielle risici med hensyn til kommercialisering, har betydeligt bidraget til at tiltrække investorer (og de motiveres især af det faktum, at det potentielle marked er meget stort).
Hovedspørgsmålet er, om de foreløbige resultater vil blive bekræftet i praksis. Desuden er det desto mere akut, fordi flere lignende forsøg med andre kræftformer blev stoppet på grund af patienternes død.
Kymriah og Yescarta kører på en bølge af entusiasme, både medicinsk og økonomisk. De håb og bekymringer, der er forbundet med dem, ligger til grund for det, som sociologen Pierre-Benoît Joly kalder "regimet for videnskabelige og teknologiske løfter." Det skubber regeringer, virksomheder, patienter og klinikker til at investere i fravær af pålidelige og dokumenterede resultater.
En uvurderlig behandling?
De medicinske og videnskabelige ændringer som følge af de nye metoder ledsages af store økonomiske og politiske transformationer. Den mest opvarmede debat drejer sig om følgende punkt: den deklarerede behandlingspris.
Farmaceutiske laboratorier nævner en pris på $ 475.000 pr. Patient for Kymriah og $ 373.000 for Yescarta, uden bivirkninger. En så høj pris rejser tvivl om sundhedssystemernes økonomiske evne i forskellige lande til at yde behandling til alle patienter. I øvrigt kommer dette spørgsmål op med alle "innovative" kræftbehandlinger.
De budgetmæssige konsekvenser er hidtil vanskelige at vurdere. I Frankrig bemærkede en rapport fra Rådet for økonomiske, sociale og miljømæssige anliggender, der blev offentliggjort i februar i år, at der kunne kræves i alt 1 til 1, 2 milliarder euro om året til "innovative" lægemidler mod kræft. For at få en bedre idé om skalaen er det værd at huske, at der i øjeblikket i alt bruges 15 mia. Kroner til kræft (data fra 2014). Denne sygdom tegner sig i alt 10% af udgifterne til sundhedsforsikringssystemet.
Garanteret resultat
Som reaktion på disse bekymringer foreslår Novartis at bringe Kymriah på markedet under en (relativt) ny kontraktordning: pay-by-performance. Hvis der ikke er nogen mærkbar "forbedring" i patientens tilstand inden for en måned, fakturerer virksomheden ikke for behandlingen.
Denne tilgang rejser en række spørgsmål. Hvad menes der præcist med "forbedring"? Fuldstændig og vedvarende remission? Og hvorfor skal der kun foretages en sundhedsvurdering i en måned? Disse kriterier stilles spørgsmålstegn ved en række franske, europæiske og amerikanske NGO'er, der arbejder for at sikre adgang til behandling.
Ved første øjekast ser præstationsbaseret løn ud som et simpelt og endda retfærdigt princip. Faktisk overfører han spørgsmålet om pris til en anden sfære, den sfære af effekten opnået som et resultat af behandlingen. Og hans vurdering er ikke indlysende nok. Så for eksempel omfattede de kliniske forsøg, der blev nøglen til Kymriahs succes, 63 patienter, hvilket på ingen måde er et stort antal. Derudover er der ikke foretaget kliniske vurderinger af "virkelige liv".
Bivirkninger og behandling
Bivirkninger og omkostningerne ved behandling af dem er en anden stor bekymring. I tilfældet med Kymriah er eksempler som det inflammatoriske respons allerede blevet påpeget. Glem ikke omkostningerne ved terapi, som nogle anslår til $ 150.000-200.000.
Endelig skal det bemærkes, at de få eksempler på pay-by-performance, der findes i verden, inklusive Frankrig, endnu ikke opfylder de forventninger, der stilles til dem. Så for eksempel modtog staten i Italien det mindste økonomiske afkast.
Denne metode til prisregulering passer perfekt ind i det førnævnte "videnskabs- og teknologiløfteregime". Det har sin egen økonomi, som inkluderer omkostningerne, der går ud over nutiden og er rettet mod fremtiden. I dette tilfælde er det håbet, at endnu større præstationer følger de første succeser. Efter samme logik er løn efter præstation designet til at overbevise borgere og myndigheder om, at hvis løftet ikke holdes, vil der ikke blive bedt om noget.
Ny genterapi til kræftbehandling vil sandsynligvis have alvorlige økonomiske konsekvenser for sundhedssystemerne i Frankrig og andre steder. Uanset hvad det er, er det nødvendigt at diskutere ikke kun priser, men også kvaliteten af den leverede behandling. Disse overvejelser vedrører ikke kun sundhedseksperter og centrale administrationer, men påvirker direkte borgere og patienter.
Pierre-André Juven, Catherine Bourgain