Tusinder af sygdomme, der er nedarvet, såsom Huntingtons syndrom eller cystisk fibrose, udvikles muligvis ikke på grund af en ny opdagelse i genetik.
Præstationen, der blev afsløret i sidste uge, er, at forskere har været i stand til at bevise, at det er muligt at redigere defekte gener i det menneskelige embryo.
Ved hjælp af CRISPR-Cas9-programmet, der ligner en find-og-erstat-kommando i en teksteditor, var forskerne i stand til at ændre DNA i embryoner for at forhindre fremtidig hjertesvigt.
Dødelig hjertesygdom
Forskere fokuserede på hypertrofisk kardiomyopati (HCM), en hjertesygdom, der rammer en ud af fem hundrede mennesker og kan føre til pludselig død. Ifølge forskere er dette kun en af 10 tusinde kendte arvelige patologier, som er forårsaget af et gen. Potentielt kan mange af dem muligvis ikke udvikles ved at redigere de tilsvarende gener i embryoner.
"Denne undersøgelse giver en ny indsigt i den metode, der kan bruges til behandling af tusinder af arvelige genetiske sygdomme, der påvirker millioner af mennesker over hele verden," sagde hovedforfatteren af metoden, Dr. Shukhrat Mitalipov fra Oregon University of Health and Science (USA).
”Hver efterfølgende generation vil blive helbredt af sygdommen, fordi genet, der forårsager den, fjernes fra familiens slægt. Ved hjælp af denne teknik er det muligt at reducere byrden af arvelig sygdom for en enkelt familie og i sidste ende for hele menneskeheden,”tilføjede forskeren.
Salgsfremmende video:
Monogene sygdomme
Monogene sygdomme inkluderer hæmofili, Gauchers sygdom og muskeldystrofi. Som det er tilfældet med mange andre arvelige sygdomme, kan de påvises under en DNA-test.
Undersøgelsen, der blev offentliggjort i tidsskriftet Nature, involverede også forskere fra Salka Institute (Californien) og Seoul National University. Forskere, der ikke var involveret i undersøgelsen, hyldede opdagelsen som et vendepunkt i genteknologi.
”Dette ser ud til at være et gennembrud inden for genredigering,” sagde professor Daniel Bryson fra University of Manchester (UK).
”Denne bemærkelsesværdige undersøgelse viser, hvor hurtigt feltet genredigering har ændret sig, siden CRISPR-cas9 blev valgt som gennembrud i 2015,” tilføjede professor Peter Browde fra King's College London.
Tre tidligere forsøg på at bruge CRISPR-systemet til at skabe genetisk modificerede humane embryoner blev udført i Kina, men med tvivlsomme resultater. Dette er den første undersøgelse, der producerer sikre og effektive resultater.
Dmitry Utochkin