Forskere har bebudet et vigtigt gennembrud i kampen mod Alzheimers efter at have neutraliseret det mest betydningsfulde gen, der er ansvarlig for sygdommen.
Et team af forskere fra Californien identificerede med succes et protein, der er forbundet med apoE4-genet, som er forbundet med en høj risiko for sygdom og derefter formåede at forhindre dets skadelige virkninger på humane neuronelle celler.
Undersøgelsen åbner muligvis døren til et nyt lægemiddel, der kan stoppe sygdommen, men forskere har opfordret til forsigtighed, da deres forbindelse indtil nu kun er blevet testet i cellekulturer i laboratoriet.
At have en kopi af apoE4-genet mere end fordobler sandsynligheden for, at en person udvikler Alzheimers sygdom, mens det at have to kopier øger risikoen 12 gange. Tidligere forskning har vist, at cirka en ud af fire personer bærer dette gen.
I humane neuroner kan det protein, der produceres af apoE4-genet, ikke fungere korrekt og nedbrydes i celler i sygdomsfremkaldende fragmenter. Dette fører til flere af de problemer, der ofte findes i Alzheimers sygdom, som rammer 7,1 procent af briter over 65 år, inklusive akkumulering af proteintau og amyloidpeptider.
Et team af forskere ved Gladstone Institute begyndte at afgøre, om tilstedeværelsen af proteinet forårsager celleskadene.
Ved hjælp af stamcelleteknologi skabte forskerne hudcelleneuroner fra Alzheimers patienter med to kopier af apoE4-genet.
Ved at sammenligne de dyrkede celler med dem, der ikke producerede APOE-proteinet, konkluderede de, at den blotte tilstedeværelse af apoE4-proteinet forårsagede hjerneskade. De anvendte derefter en genetisk strukturkorrigerer, der fjernede tegn på Alzheimers.
Salgsfremmende video:
Forskere arbejder nu med den farmaceutiske industri for at forbedre de anvendte forbindelser, så de kan testes i levende mennesker.
Betydningen af eksperimentet er især stor, fordi det blev udført på humane celler.
Mange tidligere udviklede lægemidler fungerede godt hos mus, men indtil videre har alle de mislykkedes i kliniske forsøg. Et problem på dette område er, hvor godt disse musemodeller faktisk efterligner menneskelig sygdom.
Derfor begyndte forskerne at eksperimentere direkte på humane hjerneceller, fordi de indså, at tilstedeværelsen af apoE4-genet ikke ændrer produktionen af amyloidprotein i musens hjerne.
Ledende britiske videnskabsmænd forudsagde i sidste måned, at Alzheimers syge ville være i stand til at leve med sygdommen i løbet af de næste årtier uden ødelæggende symptomer.
Undersøgelsen blev offentliggjort i tidsskriftet Nature Medicine.
Anton Komarov
