Den berygtede CRISPR-Cas9-editor er blevet et ægte gennembrud inden for genetik. Med hans hjælp blev der gjort mange opdagelser. Han lagde også grundlaget for et sådant fænomen som "genterapi". Imidlertid planlægger en gruppe læger ved University of California, San Francisco i samarbejde med forskere ved University of California, Berkeley, at gå videre og bruge CRISPR-redaktøren som et "genomisk kirurgi" -værktøj til at helbrede mennesker fra sjældne genetiske sygdomme.
Faktum er, at forskellige genetiske defekter kan være ret sjældne, og ikke så mange mennesker bliver syge af dem. Dette betyder, at det desværre ikke er rentabelt at udvikle lægemidler til behandling af disse patologier. Naturligvis er udviklingen på dette område ikke blevet fuldstændig stoppet, men på grund af manglende finansiering går de "langsommere, end vi ønsker." Og det er her, en genomeditor er praktisk.
Forskere arbejder nu med celler, der er ramt af sygdomme som vitelimorf dystrofi og Charcot-Marie-Tooth sygdom. Den første er en forstyrrelse i det visuelle system, der forårsager et gradvist synstab, og det andet er karakteriseret ved muskelatrofi i lemmerne, neuropati og en række andre symptomer. Men forfatterne valgte disse sygdomme ikke af denne grund, men fordi de er temmelig”lette mål”, da de er forårsaget af enkelt nukleotidsubstitutioner i et gen. Derfor er det ret let at udvikle behandlinger. Nu arbejder forskere på forskellige muligheder for "genomisk kirurgi", og hvis deres eksperimenter lykkes, kan vi forvente udviklingen af behandlingsmetoder og mere alvorlige sygdomme.
Vladimir Kuznetsov
